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Una técnica que se está desarrollando para tratar enfermedades hereditarias. El procedimiento implica reemplazar, manipular o suplementar los genes no funcionales, con genes funcionales. En esencia,la terapia génica es la introducción de genes en el ADN de una persona para tratar enfermedades.

La investigación puede de distintas formas realizar una aproximación la terapia génica:

• Un gen normal puede ser insertado en una localización no-específica en el genoma para reemplazar un gen no funcionante.
• Un gen anormal podría ser reemplazado por un gen normal a través de una recombinación homóloga.
• El gen anormal puede ser reparado por una mutación selectiva , que da como resultado la funcionalidad normal del gen.
• La regulación (grado en que un gen está funcionante/no funcionante) de un gen particular podría ser alterada.

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Notas